وافقت هيئة تنظيم الأدوية ومنتجات الرعاية الصحية (MHRA) في بريطانيا على عقار جديد يغير حياة المرضى ويعالج ضمور العضلات دوشين بنجاح.وبحسب موقع الحكومة البريطانية

وافقت هيئة تنظيم الأدوية ومنتجات الرعاية الصحية (MHRA) في بريطانيا على عقار جديد يغير حياة المرضى ويعالجضمور العضلاتدوشين بنجاح.وبحسب موقع الحكومة البريطانية فإن عقار جيفينوستات Givinostat هوعقار غير ستيرويديمخصص لعلاج المرضى الذين تبلغ أعمارهم 6 سنوات أو أكثر والذين يعانون من جميع المتغيرات الجينية لضمور العضلات دوشين.

وضمور العضلات دوشين هي حالةضمور عضليتسبب ضعفًا عضليًا تدريجيًا، وعادة ما تؤثر فقط على الذكور.

يحدث مرض دوشين بسبب تغيرات في بروتين يسمى ديستروفين، يتسبب هذا في تحلل ألياف العضلات، ويتم استبدالها بأنسجة ليفية أو دهنية تتسبب في إضعاف العضلات تدريجيًا.

يولد حوالي 100 صبي مصابين بمرض دوشين كل عام، ويعيش حوالي 2500 شخص بهذه الحالة في المملكة المتحدة في أي وقت.

قال جوليان بيتش، المدير التنفيذي المؤقت لقسم جودة الرعاية الصحية والوصول إليها في وكالة تنظيم الأدوية ومنتجات الرعاية الصحية ببريطانيا: "إن الحفاظ على سلامة المرضى وتمكينهم من الوصول إلى منتجات طبية عالية الجودة وآمنة وفعالة من الأولويات الرئيسية بالنسبة لنا.نحن على يقين من استيفاء المعايير التنظيمية المناسبة للموافقة على هذا الدواء".

وأضاف أنه كما هو الحال مع جميع المنتجات، سنبقي سلامته تحت المراجعة الدقيقة.

ويأتي عقار جيفينوستات على شكلمعلق فموييتم تناوله مرتين يوميًا إنه دواء من عائلة من الجزيئات تسمى مثبطات HDAC (هيستون دياسيتيلاز) والتي تقلل الالتهاب والتليف في أنسجة العضلات. تعمل مثبطات HDAC أيضًا على تعزيز تجديد العضلات وإبطاء تقدم مرض دوشين.

وقد تم دعم هذه الموافقة من خلال الأدلة المستمدة من دراسة عشوائية وخاضعة للتحكم الوهمي لمدة 18 شهرًا شملت 179 مريضًا متحركًا مصابًا بضمور العضلات الدوشيني والذين تم إعطاؤهم دواءً وهميًا أو جيفينوستات لمدة 18 شهرًا.هناك حاجة إلى مزيد من البيانات لفعالية الدواء في المرضى غير القادرين على الحركة وسوف تخضع للمراجعة بعد الانتهاء من التجارب السريرية الإضافية، كما هو مفصل في الحالة المرتبطة بالموافقة.

وجدت الدراسة أن المشاركين الذين عولجوا بجيفينوستات على مدى فترة 18 شهرًا استغرقوا وقتًا أقل بكثير لصعود أربع درجات مقارنة بمن تم إعطاؤهم دواءً وهميًا.

تشمل الآثار الجانبية الأكثر شيوعًا للدواء (والتي قد تؤثر على أكثر من 1 من كل 10 أشخاص) آلام البطن وانخفاض عدد الصفائح الدموية (الذي يمكن أن يزيد من خطر النزيف) والإسهال وارتفاع مستويات الدهون الثلاثية (نوع من الدهون في الدم) والحمى والغثيان والقيء.

تنصح معلومات وصف الدواء مقدمي الرعاية الصحية بتقييم عدد الصفائح الدموية ومستويات الدهون الثلاثية لدى المرضى قبل بدء العلاج.أثناء العلاج، يوصى بمراقبة عددالصفائح الدمويةوالدهون الثلاثية بانتظام لتحديد ما إذا كانت تعديلات الجرعة ضرورية بالإضافة إلى ذلك، قد يؤدي جيفينوستات إلى إطالة فترة QTc، وهي حالة يستغرق فيها القلب وقتًا أطول من المعتاد لإعادة الشحن بين النبضات، مما قد يزيد من خطر عدم انتظام ضربات القلب.يجب على المرضى الذين يعانون من حالات قلبية معينة أو أولئك الذين يتناولون أدوية أخرى تطيل فترات QTc تجنب استخدام العقار الجديد.كما هو الحال مع أي دواء، ستبقي هيئة تنظيم الأدوية ومنتجات الرعاية الصحية سلامة وفعالية العقار الجديد تحت المراجعة الدقيقة.